生物通報道：用RNA指導的CRISPR-Cas9系統的動物和植物基因組工程，正在改變著生物學。與其他基因工程工具相比，這種技術更容易使用，并且更有效，因此，在其發現后的短短幾年內，就已經被應用于世界各地的實驗室。2014年11月28日，著名的《Science》雜志發表綜述文章，描述了這種系統的快速采用和發展歷史。這篇綜述是由CRISPR-Cas9系統的發明者、亥姆霍茲感染研究中心（HZI）教授、德國漢諾威醫學院和Umeå 大學的Emmanuelle Charpentier博士和美國加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna教授共同撰寫。

許多疾病是由一個人DNA（組成基因的字母編碼）的改變造成。一個基因中確定的字母順序通常編碼一種蛋白質。蛋白質是人體的“勞動力”，負責保持身體運轉所需的幾乎所有過程。當一個基因發生改變，其蛋白質產物可能就失去其正常功能，可能會導致疾病。HZI研究部門“Regulation in Infection Biology”主任Emmanuelle Charpentier教授指出：“因此，對基因組做出位點特異性改變，是阻止或治療這些疾病一種有趣的方法�！币虼�，自從DNA結構被發現以來，研究人員一直都在尋找一種方式來替換遺傳密碼。

第一種技術，如鋅指核酸酶和合成核酸，稱為TALENs，是一個起點，但是被證明比較昂貴，對于初學者比較難以操作。Charpentier說：“現有的技術都依賴于蛋白質作為地址標簽，為任何新變化定制新蛋白以引入DNA，是一個繁瑣的過程。”在2012年，她在Umeå大學工作的時候，描述了現在正在徹底改變基因工程的技術：CRISPR-Cas9系統。

這種系統基于細菌和古細菌的免疫系統，但是在實驗室也是有價值的。CRISPR是成簇的規律間隔的短回文重復序列，而Cas僅僅代表CRISPR相關的蛋白質。Charpentier說：“最初，我們發現了一種新的RNA，即tracrRNA，與CRISPR-Cas9系統相關，相關研究結果我們于2011年發表在Nature雜志。我感到興奮的是，我實驗室的Krzysztof Chylinski隨后證實了一個長期的想法：Cas9是與兩種RNA一起使用的一種酶�！�

同時，該系統具有檢測遺傳編碼內特定字母序列以及在特定位置切割DNA的能力。在這一過程中，Cas9蛋白起剪刀的作用，RNA小片段起地址標簽的作用，確保切割發生在正確的位置。通過與Martin Jinek和Jennifer Doudna合作，該系統可以被簡化，將其用作一種通用的技術�，F在，用戶只需要更換此RNA的序列，就能靶定基因組中幾乎任何的序列。

在2012年描述CRISPR-Cas9的一般能力之后，在2013年初，有研究表明它能夠像在細菌中那樣，有效地作用于人類細胞。從那時起，來自世界各地的研究人員一直都大肆炒作這個新的研究領域，提出這種新工具可以用于許多新的領域�？赡艿膽�用包括：從開發基因突變所致遺傳疾病的新療法,將CRISPR-Cas系統用于抗菌“基因療法”，到改變未來農業研究的步伐和過程,Cell子刊：基因編輯水果即將來臨？，一直到開發可能的新方法抗擊艾滋病毒HIV,用CRISPR編輯HPV基因殺死宮頸癌細胞。

Charpentier表示：“CRISPR-Cas9系統已經突破了界限，使基因工程技術更加的通用、有效和容易。它的應用似乎真的沒有什么限制。”

（生物通：王英）

生物通推薦原文摘要：
The new frontier of genome engineering with CRISPR-Cas9
Abstract: The advent of facile genome engineering using the bacterial RNA-guided CRISPR-Cas9 system in animals and plants is transforming biology. We review the history of CRISPR (clustered regularly interspaced palindromic repeat) biology from its initial discovery through the elucidation of the CRISPR-Cas9 enzyme mechanism, which has set the stage for remarkable developments using this technology to modify, regulate, or mark genomic loci in a wide variety of cells and organisms from all three domains of life. These results highlight a new era in which genomic manipulation is no longer a bottleneck to experiments, paving the way toward fundamental discoveries in biology, with applications in all branches of biotechnology, as well as strategies for human therapeutics.