生物通報(bào)道：最近，倫敦大奧德蒙街醫(yī)院（GOSH），采用一種新的治療方法，利用“分子剪刀”來編輯基因，產(chǎn)生設(shè)計(jì)的免疫細(xì)胞，對其進(jìn)行編程，用來治療耐藥性的白血病。延伸閱讀：基因編輯研究熱潮引發(fā)倫理學(xué)爭論。

這種治療方法，以前僅在實(shí)驗(yàn)室進(jìn)行過測試，現(xiàn)在用于一歲的Layla，她患有復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）。她現(xiàn)在戰(zhàn)勝了癌癥，而且表現(xiàn)很好。

這一突破來自于GOSH和UCL兒童健康研究所（ICH）的開創(chuàng)性研究團(tuán)隊(duì)，他們共同為一些非常罕見的兒童疾病，開發(fā)治療方法。

化療可成功地治療許多白血病患者，但對一些患者也可以是無效的，特別是侵襲性疾病，癌細(xì)胞可以保持隱蔽并對治療藥物發(fā)展出耐藥性。最新的科技進(jìn)步，已經(jīng)促進(jìn)了許多療法的發(fā)展，在這些治療策略中，研究人員從患者收集了免疫細(xì)胞（稱為T細(xì)胞），并用基因療法進(jìn)行編程，來識別并殺死癌細(xì)胞。多個臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，但白血病患者，或那些接受過幾輪化療的患者，往往沒有足夠多的健康T細(xì)胞供我們收集和修改，因此，這種類型的治療對他們是不合適的。

現(xiàn)在，GOSH的一個研究小組，用來自供體的修飾性T細(xì)胞，稱為UCART19細(xì)胞，來治療一名一歲大的侵襲性ALL患者，她接受過化療但失敗了，姑息治療被認(rèn)為是剩下的唯一選擇。

這種治療方法，通過向健康的供體T細(xì)胞添加新的基因，將它們武裝起來對抗白血病。利用分子工具（TALEN）——就像非常精確的剪刀，把特定的基因切斷，以使T細(xì)胞表現(xiàn)在兩種特定的方式。首先，細(xì)胞在一種強(qiáng)大的白血病藥物面前變得不可見，這種藥物通常會殺死它們，然后它們被重編程，只靶定和對抗白血病細(xì)胞。

GOSH和UCL ICH的團(tuán)隊(duì)連同倫敦大學(xué)和Cellectis生物科技公司的研究人員，一直都在開發(fā)這些供體T細(xì)胞的“常備”細(xì)胞庫，已被用于臨床試驗(yàn)前的最后階段測試。在聽說了這個嬰兒的情況之后，這個研究小組得到了特別的許可，提早嘗試新的治療方法。

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UCL ICH細(xì)胞和基因治療教授、GOSH顧問免疫學(xué)家Waseem Qasim解釋道：“這種方法在實(shí)驗(yàn)室中是非常成功的，所以當(dāng)我聽說這個孩子的病情別無選擇時，我想我們?yōu)槭裁床皇褂眯碌腢CART19細(xì)胞呢？這種治療是高度實(shí)驗(yàn)性的，我們必須獲得特別的權(quán)限，但是她非常適合這種類型的方法。”

患者的父母也熱衷于嘗試新療法。媽媽Lisa說：“我們不想接受姑息治療，所以我們要求醫(yī)生為我們的女兒嘗試任何治療，哪怕是以前沒有嘗試過的。”

這種治療包括1ml的UCART19細(xì)胞，通過靜脈置管傳遞約10分鐘。在細(xì)胞被傳遞后，患者在隔離中度過了數(shù)個月的時間，以保護(hù)她免受感染，這時她的免疫系統(tǒng)是非常虛弱的。在這段時間，病人一般表現(xiàn)良好。

幾個星期后，有跡象表明，治療發(fā)揮了作用。GOSH骨髓移植主任、患者的主治醫(yī)生Paul Veys教授說：“這是第一次使用這種療法，我們不知道它是否會以及何時起作用，所以當(dāng)它起作用的時候，我們欣喜若狂。她的白血病是如此的具有侵襲性，這樣一種反應(yīng)幾乎是一個奇跡。”

一旦醫(yī)生們確信白血病細(xì)胞被清除，患者就接受了骨髓移植，來代替她那已經(jīng)被治療消滅的整個血液和免疫系統(tǒng)。孩子現(xiàn)在在家里恢復(fù)得很好，只是她要定期回到GOSH檢查，她的骨髓細(xì)胞是健康的，血細(xì)胞計(jì)數(shù)持續(xù)正常化。

Qasim教授說：“我們只是在一個很堅(jiān)強(qiáng)的小女孩身上采用了這種療法，我們還不能宣稱這將是所有的孩子一個合適治療方案。但是，這是新基因工程技術(shù)使用的一個里程碑，對這個孩子的影響是驚人的。如果能夠重復(fù)，這可能是治療白血病和其他癌癥的一個巨大進(jìn)步。”

由Cellectis公司資助的正式臨床試驗(yàn)，計(jì)劃在更大的患者群體中檢測UCART19細(xì)胞，定于2016年初開始。

Cellectis公司的董事長和首席執(zhí)行官André Choulika博士說：“Cellectis公司的主要目標(biāo)是，為癌癥患者提供一種方便、性價(jià)比高、現(xiàn)成的異體CAR-T療法。第一個基因編輯UCART的臨床試驗(yàn)即將到來，它可能是腫瘤免疫治療的一次革命的開始。”

（生物通：王英）

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