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在具有兩個SMN2基因拷貝的1型脊髓性肌萎縮癥患者中，比較Nusinersen單藥治療與Nusinersen聯合Onasemnogene Abeparvovec治療的療效：一項來自土耳其的多中心研究
《Muscle & Nerve》：Comparison of Nusinersen Monotherapy Versus Combination Therapy With Nusinersen and Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular Atrophy Type 1 Patients With Two SMN2 Copies: A Multicenter Study From Türkiye
【字體： 大 中 小 】 時間：2026年02月28日 來源：Muscle & Nerve 3.1
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脊髓性肌萎縮癥1型患者單用nuversen與聯合療法療效對比研究，回顧性納入82例分兩組（單用42例，聯合40例）分析，結果顯示早期治療（≤3月齡）對喂養結局顯著優于晚期治療（OR:0.740,p=0.024），聯合療法在坐立能力、CHOP-INTEND評分、呼吸營養狀態及總生存率上均未顯示優勢。研究強調年齡窗對預后的決定性作用，建議擴大樣本量進行前瞻性驗證。
關于nusinersen單藥治療與nusinersen聯合onasemnogene abeparvovec（OA）聯合治療在1型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者中的療效比較的研究有限。本研究旨在比較nusinersen單藥治療與聯合治療（nusinersen和OA）在具有兩個SMN2基因拷貝的1型SMA患者中的臨床效果。
這項回顧性多中心研究納入了82名患者，分為nusinersen單藥治療組（n=42）和聯合治療組（n=40）。評估指標包括運動發育里程碑、費城兒童醫院神經肌肉疾病嬰兒測試（CHOP-INTEND）評分、呼吸和營養狀況以及生存情況�；颊吒鶕委熼_始時的年齡進行分層（≤3個月、3–6個月和>6個月），并進行了年齡匹配的亞組分析。
治療開始時的年齡、nusinersen的總給藥劑量和隨訪持續時間在各組間無顯著差異。所有死亡病例（n=8）均發生在單藥治療組中，且這些患者均在3個月大后開始治療（p=0.005）。兩組在達到獨立坐立能力的年齡方面沒有顯著差異。在年齡匹配的亞組分析中（n=44，每組22人），單藥治療和聯合治療在運動功能、CHOP-INTEND評分變化、呼吸和喂養狀況方面均無顯著差異。早期治療與更好的喂養結果相關（OR：0.740，p=0.024）。治療前的呼吸和喂養狀況也能預測相應的結果。
早期治療是影響治療效果的主要因素，而聯合治療并未顯示出比單藥治療更明顯的優勢。需要更大規模的前瞻性研究來明確聯合治療的作用和時機。
作者聲明沒有利益沖突。
支持本研究結果的數據可向通訊作者索取。由于隱私或倫理限制，這些數據不能公開。
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