綜述目的

家族性乳糜微粒血癥（FCS）和多因素或持續性乳糜微粒血癥綜合征（MCS、pCS）是罕見的嚴重疾病，其特征是甘油三酯水平極高，并且發生反復的、可能危及生命的急性胰腺炎的風險很高。大多數患者通過生活方式干預或常規降脂療法無法實現有效的甘油三酯控制，這使他們容易遭受持續的并發癥。本綜述重點探討了旨在改善甘油三酯控制和降低急性胰腺炎風險的新治療方法。

最新研究進展

針對甘油三酯代謝關鍵分子調節因子的研究取得了顯著進展。APOC3抑制劑（如volanesorsen、olezarsen和plozasiran）可使甘油三酯水平降低多達80%，并顯著降低急性胰腺炎的發生率，同時具有良好的安全性。通過evinacumab抑制ANGPTL3可能對具有殘留脂蛋白脂肪酶活性的患者（包括多基因或混合性乳糜微粒血癥患者）有益，并可在急性高甘油三酯血癥發作期間使用。lomitapide獨立于LPL發揮作用，對某些FCS患者有效，但需要密切監測肝功能。FGF21類似物（如pegozafermin）仍處于早期研發階段，顯示出對代謝功能障礙相關脂肪性肝病的潛在療效，但其對急性胰腺炎預防的影響尚待確定。

總結

這些基于新機制的治療方法正在改變嚴重高甘油三酯血癥的管理方式，提供了針對降低甘油三酯水平和急性胰腺炎風險的有效手段。正在進行的研究將明確這些療法的長期安全性、療效持久性以及最佳患者選擇標準，為改善臨床結果提供依據。