摘要

目的

統(tǒng)一多系統(tǒng)萎縮評分量表（UMSARS）被廣泛用作多系統(tǒng)萎縮（MSA）試驗的結(jié)果評估工具，但在臨床試驗中的應用存在局限性。為了解決這些問題，我們開發(fā)了多系統(tǒng)萎縮綜合結(jié)果評估工具（MuSyCA），這是一種用于評估疾病進展的多模式評估工具。本文旨在描述MuSyCA的開發(fā)和驗證計劃，重點介紹其結(jié)構(gòu)、預期用途以及可靠性、有效性和在追蹤疾病進展方面的敏感性評估。

方法

MuSyCA的開發(fā)遵循了多步驟流程。通過系統(tǒng)文獻回顧和大型MSA隊列的縱向數(shù)據(jù)分析，確定了候選的結(jié)果評估指標。內(nèi)容經(jīng)過多次類似德爾菲法的共識討論會進行完善，參與者包括MSA專家、患者權(quán)益組織代表和行業(yè)利益相關(guān)者。對20名MSA患者進行了認知訪談，以評估患者和臨床醫(yī)生報告的結(jié)果的清晰度和臨床相關(guān)性；反饋被納入了MuSyCA的后續(xù)版本中。目前正在進行驗證工作，包括結(jié)構(gòu)有效性、內(nèi)部一致性、重測信度和反應性的評估。同時，還在進行縱向分析以確定其隨時間變化的敏感性。

結(jié)果

MuSyCA結(jié)合了患者和臨床醫(yī)生報告的結(jié)果、生物標志物（神經(jīng)絲輕鏈、神經(jīng)影像學）以及基于表現(xiàn)的測量指標，從而全面捕捉MSA進展的主觀和客觀方面，提高了其在臨床試驗中檢測治療效果的實用性。需要注意的是，MuSyCA并不適用于臨床實踐。

結(jié)論

MuSyCA提供了一種多維度的MSA評估方法，支持對潛在疾病修飾療法進行精確且與疾病相關(guān)的評估。其驗證將提供一種標準化的多模式結(jié)果評估工具，推動MSA治療的發(fā)展。