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        生物通首頁 > 今日動態 > 專題總匯 > 用基因編輯成功治愈不治之癥


                隨著生物技術的發展,很多技術已運用到人類相關疾病的治療當中。生物通近年來基因編輯技術迅猛發展,這種技術正在革命性地改變整個生物醫學研究。最近,倫敦大奧德蒙街醫院采用一種新的治療方法,利用“分子剪刀”來編輯基因,產生設計的免疫細胞,對其進行編程,用來治療耐藥性的白血病。通過這種方法,成功治愈了一名一歲大的侵襲性白血病患兒。

        用基因編輯成功治愈不治之癥

        最近,倫敦大奧德蒙街醫院(GOSH),采用一種新的治療方法,利用“分子剪刀”來編輯基因,產生設計的免疫細胞,對其進行編程,用來治療耐藥性的白血病。通過這種方法,成功治愈了一名一歲大的侵襲性白血病患兒。




              基因編輯技術的迅猛發展


        頂級期刊:用光控制CRISPR/Cas9基因編輯
        一段時間以來,科學家們一直都在嘗試操縱基因。最近,美國匹茲堡大學的Alexander Deiters就發現了一種方式,以更高的精度來控制這個過程。他采用的是光。Deiters及其研究團隊首次實現了這一技術突破,他們將相關研究結果發表在最近的化學領域頂級期刊《美國化學學會雜志》(Journal of the American Chemical Society)。

        基因編輯研究熱潮引發倫理學爭論
        對于生物學上最熱門的工具,科學家們使用“變革”這個詞來描述它的長期潛力:消滅某些攜帶瘧疾的蚊子、治療遺傳性疾病、防止嬰兒遺傳到危及生命的疾病。這聽起來像是科幻小說,但是,基因組編輯方面的研究正在蓬勃發展。因此,引發了一場關于其界限的爭論。

        CRISPR生物信息學研究成果不斷涌現
        與其他功能缺失的篩選技術(如RNAi)相比,全基因組CRISPR/Cas9敲除技術顯示出更大的希望,因為它能夠在DNA水平敲除基因。然而,這些篩選所產生的數據,給計算分析提出了很大挑戰。因此,研究人員針對CRISPR/Cas9開展了諸多的生物信息學研究,最近也相繼取得了一系列進展。


              基因編輯技術的廣泛應用


        基因編輯大大降低細胞生產成本
        根據Dana-Farber/波士頓兒童醫院癌癥及血液疾病中心的一項多機構研究表明,關閉一個基因,可使從干細胞生成紅細胞的實驗室方法,產量增加大約三至五倍。這些研究結果,發表在最近的《Cell Stem Cell》,提出了一種方法,可成本有效地用干細胞生產紅血細胞。

        首次用CRISPR制備微型腎臟
        通過利用基因組編輯技術,現在科學家可以在實驗室培養微型腎臟細胞器,在培養皿中重現人類腎臟病。這一研究成果尚屬首次,是通過干細胞生物學與領先的基因編輯技術相結合而實現的。相關研究結果發表在十月二十三日的《Nature Communications》。

        基因組編輯使遺傳病止步于受孕前
        最近,英國巴斯大學生物學&生物化學系的科學家們,開發出一種新技術,將簡化生物醫學研究,并且有望在受孕之前預防遺傳性疾病的發生。相關研究結果最近發表在Nature旗下子刊《Scientific Reports》,在這項研究中,科學家使用“分子剪刀”, 編輯受精過程中的小鼠卵子或精子DNA。


              生物技術治療人類疾病的案例


        世界首次用3D打印挽救重病兒童
        最近,密歇根大學Mott兒童醫院,醫生們用一種3D打印的設備,通過一種從未使用的程序植入患者體內,挽救了3名氣管支氣管軟化癥患兒的生命。他們在最近的《科學轉化醫學》(Science Translational Medicine)發表了這些充滿前景的研究結果。

        基因測序解密嬰兒死亡的神秘疾病
        43歲的Erik Drewniak,在他剛出生的兒子夭折不久,也開始出現一些相同的癥狀,正是這些癥狀奪去了嬰兒的生命。他的病情,與奪去他23天大兒子生命的神秘疾病有聯系嗎?耶魯大學醫學院的研究人員,通過對Drewniak的家族進行基因組分析,對這個謎團提供了一個明確的答案。相關研究結果發表在2014年9月7日的《自然遺傳學》(Nature Genetics)雜志。

        《NEJM》:新一代測序技術挽救危重病男孩
        一個14歲男孩患上一種神秘的腦炎,這種疾病使他入院六周,并一度陷入藥物引起的昏迷狀態。但是,通過新一代的DNA分析工具,他的病情突然好轉并快速恢復。相關研究結果發表在2014年6月4日的《新英格蘭醫學雜志》(New England Journal of Medicine)。

        《自然通訊》:3D打印機創建心臟病治療的變革性裝置
        2014年2月25日在《自然通訊》(Nature Communications)雜志在線發表的一項最新研究中,包括清華大學在內的一個國際小組,使用廉價的3D打印機,制備出一種可定制的、內置傳感器的植入裝置——由柔軟而有彈性的硅材料構成的3D彈性薄膜,其形狀與心臟心外膜或心臟壁外層精確匹配,可改變心臟疾病的治療和預測。



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